以上为依特立生Exondys51(eteplirsen)详细参数信息,依特立生Exondys51(eteplirsen)图片由香港登越药业有限公司提供,依特立生Exondys51(eteplirsen)
- 产品特性
【剂型与规格】
注射剂500mg/10ml;100 mg/2 mL
【通用名】
eteplirsen
【适应症】
EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸,用于Duchenne型肌营养不良症(DMD)患者,这些患者确认DMD基因的突变可接受外显子51跳跃。
【贮藏】
将EXONDYS 51存放在2°C至8°C(36°F至46°F)的温度下。不要冻结。避光,将EXONDYS 51存放在原包装箱中,直到准备使用。
【服药指南】
1、每周一次,每公斤体重30毫克。
2、在35至60分钟内静脉输注。
3、给药前需要稀释。
【注意事项】
过敏反应:用EXONDYS 51治的患者出现过敏反应,包括发热,潮红,咳嗽,呼吸困难,支气管痉挛,皮疹,荨麻疹和低血压。
【作用机制】
Eteplirsen被设计成与肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51结合,导致在具有适合外显子51的基因突变的患者的mRNA加工过程中排除该外显子。外显子跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白,其在研究2和研究3中进行评估。
推荐产品