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依特立生Exondys51(eteplirsen)

依特立生Exondys51(eteplirsen)

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  • 产品特性

【剂型与规格】

注射剂500mg/10ml;100 mg/2 mL

【通用名】

eteplirsen

【适应症】

EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸,用于Duchenne型肌营养不良症(DMD)患者,这些患者确认DMD基因的突变可接受外显子51跳跃。

【贮藏】

将EXONDYS 51存放在2°C至8°C(36°F至46°F)的温度下。不要冻结。避光,将EXONDYS 51存放在原包装箱中,直到准备使用。

【服药指南】

1、每周一次,每公斤体重30毫克。

2、在35至60分钟内静脉输注。

3、给药前需要稀释。

【注意事项】

过敏反应:用EXONDYS 51治的患者出现过敏反应,包括发热,潮红,咳嗽,呼吸困难,支气管痉挛,皮疹,荨麻疹和低血压。

【作用机制】

Eteplirsen被设计成与肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51结合,导致在具有适合外显子51的基因突变的患者的mRNA加工过程中排除该外显子。外显子跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白,其在研究2和研究3中进行评估。

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